内容摘要:英国药品和健康产品管理局MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

从而避免终身输血。全球用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市
为遗传性疾病患者带来了新的基因
希望。编辑 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
通过编辑患者自身的疗法造血干细胞来修复基因缺陷,英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的批上疗法Casgevy,该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,全球这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,首个市